تقنيات وأبحاث حديثة للتخفيف من أعباء الأمراض المزمنة

لما يقرب من قرن من الزمان، يعكف الباحثون والعلماء عن أدوية جديدة تواكب التطورات الخطيرة التي وصلت إليها مسببات الأمراض، كما تسعى شركات الأدوية العملاقة للاستفادة من قدراتها الأساسية في هندسة وصياغة وتطوير وتقديم العلاجات القائمة على الوسائل الحديثة لأولئك الذين يعانون من أمراض خطيرة ومزمنة. ولضمان النجاح المستقبلي لعمليات الاكتشاف، فإنها تعمل باستمرار على تعزيز قدراتها والاستثمار في التقنيات الناشئة والمتطورة لدفع الابتكار عبر الأمراض التي تستهدفها.

– لقاء عالمي سنوي
عقدت مؤسسة «نوفو نورديسك»، افتراضيا من مقرها الرئيسي في الدنمارك، مؤتمرها السنوي الدولي لعام 2022 لعرض الرؤى المستقبلية حول الابتكار لخدمة ومساعدة الأشخاص الذين يعانون من أمراض مزمنة خطيرة، والنهج الجديدة الجذرية لإحداث التغيير الدافع لهزيمة الأمراض المزمنة الخطيرة وأولها مرض السكري، ونتائج إكلينيكية أفضل في مجال السمنة التي تكتسح دول العالم بلا استثناء، وبرنامج الاستدامة الجديد لتحقيق تأثير اجتماعي وبيئي إيجابي. حضر المؤتمر، بدعوة خاصة، محرر ملحق «صحتك» بالشرق الأوسط وشارك في مناقشة عدد من المتحدثين في المؤتمر وكان منهم: الدكتور لارس فرورجارد جورجينسن (Lars Fruergaard Jørgensen) الرئيس التنفيذي الذي تحدث عن قيادة التغيير للأشخاص المصابين بأمراض مزمنة وخطيرة مثل السمنة واضطرابات الدم والأمراض النادرة من خلال الاكتشافات العلمية الرائدة وتوسيع نطاق الوصول إلى الأدوية والعمل على الوقاية من الأمراض وعلاجها في نهاية المطاف. ثم الدكتور ماركوس شندلر (Marcus Schindler) نائب الرئيس التنفيذي للبحوث والتطوير الذي تحدث عن قيادة التغيير في مواجهة الأمراض المعقدة والمحرومة من تلقي الخدمات، وتوفير الوصول إلى رعاية ميسورة التكلفة للمرضى المعرضين للخطر في كل بلد والابتكار لتحسين الحياة. والدكتور مازيار مايك دوستدار (Maziar Mike Doustdar) نائب الرئيس التنفيذي للعمليات الدولية والذي تحدث عن قيادة التغيير في السمنة من خلال تغيير طريقة تعامل المرضى والأطباء وواضعي السياسات مع هذا المرض الخطير، وابتكار علاجات جديدة للسمنة واضطرابات الدم النادرة واضطرابات الغدد الصماء النادرة والأمراض المزمنة الخطيرة الأخرى مثل التهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH) وأمراض القلب والأوعية الدموية ومرض الزهايمر. وأخيرا الدكتورة كاميلا سيلفست (Camilla Sylvest) نائبة الرئيس التنفيذي للاستراتيجيات والتي تحدثت عن قيادة التغيير في العالم والعمل على زيادة الوصول لجميع المرضى واتخاذ إجراءات جريئة لحماية البشرية.

– أمراض واضطرابات
ونستعرض هنا عدداً من أهم الأمراض التي حظيت باهتمام هذا المؤتمر ونلخصها كما يلي:
•فقر الدم المنجلي. مرض الخلايا المنجلية هو اضطراب وراثي يؤثر بشكل كبير على المجتمعات الأفريقية والكاريبية والإسبانية والشرق أوسطية والآسيوية والهندية والمتوسطية. يصيب المرض حوالي 17 مليون شخص في جميع دول العالم، ويولد حوالي 300.000 طفل مصابين بمرض فقر الدم المنجلي كل عام، وترتفع زيادة خطر الإصابة بالسكتة الدماغية عند هؤلاء الأطفال المصابين بحوالي 200 ضعف، ويصبح متوسط العمر المتوقع لهم 40 – 60 سنة في العالم المتقدم.
ينتشر هذا المرض بشكل كبير في وسط أفريقيا، هنالك حوالي 100.000 شخص في الولايات المتحدة وحوالي 68.000 شخص في أوروبا، وهو الاضطراب الوراثي الأكثر انتشاراً في المملكة المتحدة، حيث يزداد عدد المصابين بشكل أسرع من أي اضطراب وراثي آخر.
تؤدي المضاعفات السريرية الكبرى إلى نوعية حياة سيئة للغاية للأشخاص المصابين بالمرض، ولا سيما أولئك الذين لا يتلقون العلاجات الموصى بها. ولا يزال هناك العديد من التحديات والاحتياجات التي لم تتم تلبيتها في التشخيص، مما يؤدي إلى نتائج سيئة للمرضى: انخفاض التشخيص، فحص حديثي الولادة، والحصول على رعاية شاملة وعلاجات دوائية.
> السمنة. السمنة مرض مزمن وخطير، يعاني منه حاليا 764 مليون شخص على مستوى العالم، وقد تضاعف انتشار السمنة في العالم أكثر من ثلاثة أضعاف منذ عام 1975. وتقدر التكلفة العالمية المتوقعة لعلاج المضاعفات المرتبطة بالسمنة بحوالي 1.2 تريليون دولار بحلول عام 2025. في الواقع، يمكن أن تتأثر السمنة بالوراثة، وعلم وظائف الأعضاء، والبيئة، والوظيفة والتعليم، وما يحدث في الدماغ. ويعد فهم هذه العوامل أمراً بالغ الأهمية، لأن السمنة مرتبطة بأمراض أخرى، بما في ذلك مرض السكري من النوع 2 وأمراض القلب وأنواع معينة من السرطان.
لعدة سنوات، يدرس العلماء كيف يمكن استخدام جزيئات GLP – 1 الصناعية لقمع الشهية أو زيادة إنفاق الطاقة. وتستمر الدراسات حول كيف يمكن أن يحفز GLP – 1 فقدان الوزن طويل الأمد. وتولي نوفو نورديسك، بشكل خاص، اهتماما كبيرا لدور هرمون GLP – 1 الطبيعي في تحقيق إنقاص الوزن بنجاح. وحالياً، أمل وطموح العلماء أن يتم التوصل لوسائل إنقاص الوزن بنسبة 20 في المائة بدون تدخل جراحي وما يعود من ذلك بفوائد على القلب والأوعية الدموية.
• اضطرابات النمو. هناك العديد من الأسباب المحتملة التي تجعل الطفل ينمو بشكل أبطأ من أقرانه أو أشقائه. بعضها غير ضار تماماً ولا يؤثر على صحة الطفل، كنمو بعض الأطفال بمعدل مختلف عن الآخرين، وفي النهاية سيلحقون بهم. والبعض الآخر يكون خطرا، كسوء التغذية وبعض الحالات الطبية، مثل أمراض الكلى والكبد، وقد تكون أجسامهم لا تنتج ما يكفي من هرمون النمو المسؤول عن جعلها تنمو. هناك أكثر من 200 مشكلة طبية يمكن أن تؤثر على نمو الطفل. معظمها من الأمراض النادرة مثل متلازمة نونان (Noonan Syndrome) التي تصيب 1 من 1000 إلى 2500 مولود حي.
لقد بدأ التقدم الرائد في علاجات هرمون النمو منذ أكثر من 30 عاماً. وبعد ثلاثة عقود، لا تزال علاجات اضطرابات النمو تفيد الناس في جميع أنحاء العالم. وقد نجح العلماء في نوفو نورديسك في تطبيق هندسة البروتين لتطوير هرمون نمو طويل المفعول مناسب للعلاج مرة واحدة في الأسبوع.
إن هرمون النمو البشري (hGH) هو ناقل كيميائي مهم للنمو الطبيعي والتطور، والعلاج بهرمون النمو (GHT) هو علاج بديل مطابق لهرمون النمو الطبيعي الذي ينتجه الجسم. نظراً لأنه بروتين، يجب حقنه حتى يعمل بشكل صحيح. يستخدم GHT عادة لعلاج الأطفال الذين لا ينمون بسبب حالة طبية أساسية. ويمكنه أيضاً علاج البالغين المصابين بنقص هرمون النمو.

– سكري الصغار والكبار
> مرض السكري – النوع 1. تشير دراسة حديثة إلى أن هناك ما يزيد عن 1.1 مليون طفل ومراهق يعيشون مع مرض السكري من النوع 1 على مستوى العالم، وأن 56 في المائة من مرضى السكري قلقون من مخاطر الإصابة بنقص سكر الدم، وأكثر من 34 مليون مريض يستخدمون منتجات للعناية بمرض السكري على مستوى العالم.
أدى اكتشاف الإنسولين منذ أكثر من 100 عام إلى تحويل مرض السكري من مرض مميت إلى مرض يمكن إدارته. ويعمل علماؤنا على تطوير الأبحاث لتقليل عدد حقن الإنسولين المطلوبة للحفاظ على التحكم الجيد في نسبة السكر في الدم، ومنع حدوث نوبات انخفاض السكر في الدم.
اليوم ما زلنا نقود التغيير في مرض السكري من خلال تحسين نوعية الحياة من خلال العلاجات الجديدة المبتكرة وأجهزة التوصيل، ونسعى نحو «مستقبل خال من نقص سكر الدم» ما يساعد الحفاظ على مستويات الجلوكوز في الدم المستهدفة على حماية أعضاء الجسم من التلف.
لقد تطور العلاج بالإنسولين بشكل كبير، ومع كل تقدم، أصبحنا أقرب إلى الاستجابة الطبيعية للإنسولين. والأهم من ذلك، أن هذه التطورات ساعدت الأشخاص المصابين بداء السكري من النوع الأول في التغلب على بعض المضايقات التي تصاحب علاج المرض والتعايش معه. يتمثل أحد طموحاتنا الكبيرة في تطوير الإنسولين الحساس للغلوكوز والذي من شأنه القضاء على أحداث نقص السكر في الدم. سيكون هذا هو الاختراق الكبير التالي في رعاية مرض السكري من النوع 1.
> مرض السكري من النوع 2. في النصف الثاني من القرن الماضي، ارتفعت معدلات الإصابة بمرض السكري من النوع 2 في جميع أنحاء العالم. اليوم، يعيش مئات الملايين من الأشخاص مع المرض، مما يشكل ضغطاً على الأفراد والأسر وأنظمة الرعاية الصحية. إن 90 في المائة من بين جميع حالات السكري هي من النوع الثاني على مستوى العالم، بما يقدر بـ380 مليون مصاب، وقد ارتفعت زيادة خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية بمقدار الضعفين إلى أربعة، وبمقدار 7 أضعاف للإصابة بداء السكري – 2 لشخص مصاب بالسمنة.
تقود نوفو نورديسك التغيير لتحسين خيارات العلاج للأشخاص الذين يعانون من مرض السكري من النوع – 2 باستخدام الأساليب العلمية من الأنثروبولوجيا إلى الكيمياء الحيوية لجعل الإدارة أبسط وأكثر ملاءمة – من الأدوية الأكثر فعالية، إلى أنظمة التوصيل الأفضل، إلى مضادات السكر عن طريق الفم وفوائد القلب والأوعية الدموية وإنقاص الوزن.

– أمراض نادرة
الامراض النادرة تصيب أقل من 1 من كل 2000 شخص، ولكنها منهكة وخطيرة وتحد من الحياة، وأكثر شيوعاً مما نعتقد، حيث تؤثر بشكل جماعي على أكثر من 30 مليون شخص في أوروبا وحوالي 350 مليون شخص في جميع أنحاء العالم. وفقاً للاتحاد الأوروبي للأمراض النادرة (Eurodis Rare Diseases Europe.).
رغم وجود أكثر من 7000 من الأمراض النادرة المختلفة، إلا أن معظمها يشترك في خصائص متشابهة: غالباً ما تكون مزمنة وحالات وراثية مدى الحياة (72 في المائة) وتبدأ مع الطفولة (70 في المائة) ومعظمها (95 في المائة) ليس لها علاج، وترتبط بانخفاض العمر المتوقع وانخفاض نوعية الحياة.
يمكن أن يؤدي الافتقار إلى الوعي بهذه الأمراض ونقص خيارات العلاج إلى جعل التجربة بأكملها، من التشخيص فصاعداً، واحدة من التحديات وعدم اليقين وتداخل التعقيدات والتحديات لتشخيص كل مرض نادر وإدارته بشكل كبير مع العديد من القواسم المشتركة.
وخلاصة القول إنه على مدار نصف القرن الماضي، يقود العلماء والباحثون الابتكار لاكتشاف أدوية وتقنيات جديدة لتغيير طرق تشخيص الأمراض وعلاجها ورعاية المصابين بها ورفع جودة الحياة لهم وجعل الحياة اليومية أفضل.

– تقنيات علاجية حديثة
لما يقرب من قرن من الزمان، تمت الاستفادة من القدرات الأساسية في هندسة وصياغة وتطوير وتقديم العلاجات القائمة على البروتين لأولئك الذين يعانون من أمراض خطيرة ومزمنة، استناداً إلى منصات التكنولوجيا الأساسية لنوفو نورديسك: الببتيدات والبروتينات.
اليوم، هناك منصات تقنية تغطي عدداً من المجالات الأساسية، والتي تعتبر ضرورية لدفع الابتكار عبر الأمراض المستهدفة، ومن تلك المجالات ما يلي:
• البروتينات والببتيدات (Proteins and peptides)، يتم اكتشاف الأهداف ومعالجتها باستخدام تقنية البروتين والببتيد، بما في ذلك التعبير والهندسة والصياغة.
• رنا – آي RNA interference (RNAi)، تداخل الحمض النووي الريبي وهو عملية بيولوجية تستخدمها الكائنات الحية المعقدة متعددة الخلايا للتحكم في الجينات التي يتم التعبير عنها أو إسكاتها.
• التحرير والقص الجيني (Gene editing)، هو نوع من الهندسة الوراثية يتم فيه إدخال الحمض النووي أو حذفه أو تعديله أو استبداله في جينوم الكائن الحي.
• الخلايا الجذعية (Stem cells)، هي الخلايا السليفة للخلايا المتخصصة بالكامل في الجسم. أثناء التطور، تصبح الخلايا الجذعية أكثر تخصصاً ويقل عدد أنواع الخلايا المختلفة التي يمكن أن تتطور إليها على طول الطريق.

– استشاري طب المجتمع